Më 2021-12-06, sipas kohës së SHBA-së, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) njoftoi rezultatet pozitive të provës klinike të Fazës III të kandidatit të saj për ilaçin, Trofinetide.Prova e fazës III, e quajtur Lavender, përdoret kryesisht për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin e Trofinetide në trajtimin e sindromës Rett (RS).Janë regjistruar gjithsej 189 subjekte, të gjitha femra të moshës 5-20 vjeç me RS.
Lavender ishte një provë e dyfishtë e verbër, e rastësishme, e kontrolluar me placebo prej 12 javësh me pikat përfundimtare të kombinuara primare të Pyetësorit të Sjelljes RS (RSBQ) dhe Shkallës Globale të Vlerësimit të Rezultateve Klinike (CGI-I), siç u vlerësua nga personeli infermieror dhe mjekët, respektivisht;kyç Pika përfundimtare dytësore është shkalla e zhvillimit të komunikimit dhe sjelljes simbolike për foshnjat dhe fëmijët e vegjël (CSBS-DP-IT-Social), e cila përdoret kryesisht për të vlerësuar zhvillimin e sjelljeve sociale, verbale dhe simbolike tek foshnjat dhe fëmijët e vegjël 6-24 vjeç. muajsh dhe mund të përdoret për autizmin Ekzaminimi i hershëm për simptomat e vonesës në zhvillim dhe vonesave të tjera zhvillimore, siç vlerësohet nga personeli infermieror.
Rezultatet treguan se Trofinetide kishte përmirësime të konsiderueshme në të dy pikat përfundimtare parësore në krahasim me placebo.Ndryshimet nga niveli bazë në RSBQ për placebo dhe Trofinetide në javën 12 ishin -1.7 kundrejt -5.1 (p=0.0175);Rezultatet CGI-I ishin 3.8 kundrejt 3.5 (p=0.0030).Ndërkohë, ndryshimi nga niveli bazë në CSBS-DP-IT-Social ishte -1.1 dhe -0.1 për placebo dhe Trofinetide, respektivisht.
Të dyja pikat fundore parësore dhe parësore dytësore të Lavender demonstruan potencialin e Trofinetide për trajtimin e RS, megjithatë, duhet të theksohet se shkalla e ndërprerjes së trajtimit të studimit lidhur me ngjarjet e padëshiruara emergjente (TEAE) ishte më e lartë në grupin Trofinetide në krahasim me placebo. , Të dy ishin përkatësisht 2.1% dhe 17.2%.Ndër to, ngjarjet anësore më të zakonshme ishin:
① Diarre – Trofinetide ishte 80.6% (97.3% e të cilave ishin të lehta deri në mesatare) dhe placebo ishte 19.1%;
② Të vjella – Trofinetide ishte 26.9% (96% e të cilave ishin të lehta deri në mesatare) dhe placebo ishte 9.6%;
③ Ngjarjet e padëshiruara serioze ndodhën në 3.2% të subjekteve në të dy grupet.
Subjektet në provën Lavender do të vazhdojnë të marrin Trofinetide pas përfundimit të provës ose në studimet e hapura të zgjerimit të Lilac dhe Lilac-2, dhe > 95% e subjekteve që përfunduan studimin Lavender zgjodhën të kalonin në lilac-label. zgjerimi i Kërkimit, gjetjet do të paraqiten në një takim të ardhshëm mjekësor.
Koha e postimit: Shkurt-17-2022