Më 2021-12-06, US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) njoftoi rezultatet pozitive të linjës së lartë të provës klinike të fazës III të kandidatit të saj të drogës, Trofetide. Gjyqi i fazës III, i quajtur Lavender, përdoret kryesisht për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin e trofinetit në trajtimin e sindromës RetT (RS). Janë regjistruar gjithsej 189 lëndë, të gjitha gratë e moshës 5-20 vjeç me Rs.
Lavender ishte një gjykim i dyfishtë, i rastësishëm, i kontrolluar nga placebo i 12 javëve me pikat kryesore të kombinuara parësore të pyetësorit të sjelljes RS (RSBQ) dhe shkallës globale të vlerësimit të rezultateve klinike (CGI-I), siç vlerësohet nga stafi infermieror dhe fizikanët, përkatësisht; Keyelësin sekondare të fundit është shkalla e zhvillimit të sjelljes dhe simbolike të sjelljes për foshnjat dhe fëmijët e vegjël (CSBS-DP-IT-Social), i cili kryesisht përdoret për të vlerësuar zhvillimin e sjelljeve sociale, verbale dhe simbolike në foshnjat dhe fëmijët e vegjël të moshës 6–24 muaj, dhe mund të përdoren për autizmin e hershme të shfaqjes për simptoma të vonesave të zhvillimit dhe vonesave të tjera të zhvillimit, siç janë vlerësuar nga stafi i infermierisë.
Rezultatet treguan se trofetide kishte përmirësime të konsiderueshme në të dy pikat kryesore në krahasim me placebo. Ndryshimet nga fillimi në RSBQ për placebo dhe trofinet në javën 12 ishin -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Rezultatet CGI-I ishin 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Ndërkohë, ndryshimi nga fillimi në CSBS-DP-IT-Social ishte përkatësisht -1.1 dhe -0.1 për placebo dhe trofetide, përkatësisht.
Si pikat e fundit dhe fillore fillore dhe fillore të Lavender demonstruan potencialin e trofetideve për trajtimin e RS, megjithatë, duhet të theksohet se shkalla e ndërprerjes së trajtimit të studimit në lidhje me ngjarjet anësore të emergjencës (TEAE) ishte më e lartë në krahun trofetide në krahasim me placebo, të dy ishin 2.1% dhe 17.2%, përkatësisht. Midis tyre, ngjarjet më të zakonshme anësore ishin:
① Diarre - Trofinetide ishte 80.6% (97.3% e të cilave ishin të buta deri të moderuara) dhe placebo ishte 19.1%;
② Të vjella - trofinetide ishte 26.9% (96% e të cilave ishin të buta për të moderuar) dhe placebo ishte 9.6%;
Events Ngjarje serioze të pafavorshme kanë ndodhur në 3.2% të subjekteve në të dy grupet.
Subjektet në gjyqin e livandës do të vazhdojnë të marrin trofetide pas përfundimit të gjykimit ose në studimet e zgjerimit të livelit të hapur dhe lilac-2, dhe> 95% e subjekteve që përfunduan studimin e livandës zgjodhën të kalojnë në hulumtimet e zgjerimit të labelit të hapur, gjetjet do t'i paraqiten një takimi të ardhshëm mjekësor.
Koha e Postimit: Shkurt-17-2022