Plozasiran

Plozasiran (API)

Aplikim për Hulumtim:
Plozasiran API është një ARN sintetike e vogël ndërhyrëse (siRNA) e zhvilluar për trajtimin e hipertrigliceridemisë dhe çrregullimeve të lidhura kardiovaskulare dhe metabolike. Ai synonAPOC3gjeni, i cili kodon apolipoproteinën C-III, një rregullator kyç i metabolizmit të triglicerideve. Në kërkime, Plozasiran përdoret për të studiuar strategjitë e uljes së lipideve të bazuara në RNAi, specifikën e heshtjes së gjenit dhe trajtimet me veprim të gjatë për gjendje të tilla si sindroma e kilomikronemisë familjare (FCS) dhe dislipidemia e përzier.

Funksioni:
Plozasiran funksionon duke heshturAPOC3mRNA në mëlçi, duke çuar në një ulje të niveleve të apolipoproteinës C-III. Kjo nxit lipolizën e shtuar dhe pastrimin e lipoproteinave të pasura me trigliceride nga qarkullimi i gjakut. Si një API, Plozasiran mundëson zhvillimin e terapive me veprim të gjatë që synojnë uljen ndjeshëm të niveleve të triglicerideve dhe uljen e rrezikut të pankreatitit dhe ngjarjeve kardiovaskulare te pacientët me çrregullime të rënda ose gjenetike të lipideve.