API-të e oligonukleotideve
-
Natriumi Inclisiran
Inclisiran sodium API (Përbërës Aktiv Farmaceutik) është studiuar kryesisht në fushën e ndërhyrjes së ARN-së (RNAi) dhe terapive kardiovaskulare. Si një siRNA me dy fije që synon gjenin PCSK9, përdoret në kërkimet paraklinike dhe klinike për të vlerësuar strategjitë e heshtjes së gjeneve me veprim të gjatë për uljen e LDL-C (kolesteroli i lipoproteinës me dendësi të ulët). Ai gjithashtu shërben si një përbërje model për hetimin e sistemeve të administrimit të siRNA-së, stabilitetit dhe terapive të ARN-së të synuara për mëlçinë.
-
Donidalorsen
API i Donidalorsenit është një oligonukleotid antisens (ASO) që është nën hetim për trajtimin e angioedemës trashëgimore (HAE) dhe gjendjeve inflamatore të lidhura me të. Është studiuar në kontekstin e terapive të synuara nga ARN-ja, që synojnë të zvogëlojnë shprehjen eprekalikrein plazmatik(ARNi KLKB1). Studiuesit përdorin Donidaloren për të eksploruar mekanizmat e heshtjes së gjeneve, farmakokinetikën e varur nga doza dhe kontrollin afatgjatë të inflamacionit të ndërmjetësuar nga bradikinina.
-
Fitusiran
Fitusiran API është një ARN e vogël sintetike ndërhyrëse (siRNA) e hetuar kryesisht në fushën e hemofilisë dhe çrregullimeve të koagulimit. Ajo synonantitrombina (AT ose SERPINC1)gjenit në mëlçi për të zvogëluar prodhimin e antitrombinës. Studiuesit përdorin Fitusiran për të eksploruar mekanizmat e ndërhyrjes së ARN-së (RNAi), heshtjen e gjeneve specifike për mëlçinë dhe strategji të reja terapeutike për ribalancimin e koagulimit tek pacientët me hemofili A dhe B, me ose pa frenues.
-
Givosiran
Givosiran API është një ARN sintetike e vogël ndërhyrëse (siRNA) e studiuar për trajtimin e porfirisë akute hepatike (AHP). Ajo synon në mënyrë specifikeALAS1gjeni (sintaza 1 e acidit aminolevulinik), i cili është i përfshirë në rrugën e biosintezës së hemit. Studiuesit përdorin Givosiran për të hetuar terapitë e bazuara në ndërhyrjen e ARN-së (RNAi), heshtjen e gjeneve të synuara në mëlçi dhe modulimin e rrugëve metabolike të përfshira në porfirinë dhe çrregullime gjenetike të lidhura me to.
-
Plozasiran
Plozasiran API është një ARN sintetike e vogël ndërhyrëse (siRNA) e zhvilluar për trajtimin e hipertrigliceridemisë dhe çrregullimeve të lidhura kardiovaskulare dhe metabolike. Ai synonAPOC3gjeni, i cili kodon apolipoproteinën C-III, një rregullator kyç i metabolizmit të triglicerideve. Në kërkime, Plozasiran përdoret për të studiuar strategjitë e uljes së lipideve të bazuara në RNAi, specifikën e heshtjes së gjenit dhe trajtimet me veprim të gjatë për gjendje të tilla si sindroma e kilomikronemisë familjare (FCS) dhe dislipidemia e përzier.
-
Zilebesiran
API i Zilebesiranit është një ARN e vogël ndërhyrëse (siRNA) në fazën hetuese e zhvilluar për trajtimin e hipertensionit. Ai synonAGTgjeni, i cili kodon angiotenzinogjenin - një komponent kyç i sistemit reninë-angiotensinë-aldosteron (RAAS). Në kërkime, Zilebesiran përdoret për të studiuar qasjet e heshtjes së gjeneve për kontrollin afatgjatë të presionit të gjakut, teknologjitë e administrimit të ARNi dhe rolin më të gjerë të rrugës RAAS në sëmundjet kardiovaskulare dhe renale.