Natriumi Inclisiran (API)
Aplikim për Hulumtim:
Inclisiran sodium API (Përbërës Aktiv Farmaceutik) është studiuar kryesisht në fushën e ndërhyrjes së ARN-së (RNAi) dhe terapive kardiovaskulare. Si një siRNA me dy fije që synon gjenin PCSK9, përdoret në kërkimet paraklinike dhe klinike për të vlerësuar strategjitë e heshtjes së gjeneve me veprim të gjatë për uljen e LDL-C (kolesteroli i lipoproteinës me dendësi të ulët). Ai gjithashtu shërben si një përbërje model për hetimin e sistemeve të administrimit të siRNA-së, stabilitetit dhe terapive të ARN-së të synuara për mëlçinë.
Funksioni:
API-ja e natriumit Inclisiran vepron duke heshtur gjenin PCSK9 në hepatocite, duke çuar në uljen e prodhimit të proteinës PCSK9. Kjo rezulton në riciklim të shtuar të receptorëve LDL dhe pastrim më të madh të kolesterolit LDL nga gjaku. Funksioni i tij si një agjent me veprim të gjatë për uljen e kolesterolit mbështet përdorimin e tij në trajtimin e hiperkolesterolemisë dhe uljen e rrezikut të sëmundjeve kardiovaskulare. Si një API, ai formon përbërësin aktiv kryesor në formulimet e barnave me bazë Inclisiran.