Givosiran

Givosiran (API)

Aplikim për Hulumtim:
Givosiran API është një ARN sintetike e vogël ndërhyrëse (siRNA) e studiuar për trajtimin e porfirisë akute hepatike (AHP). Ajo synon në mënyrë specifikeALAS1gjeni (sintaza 1 e acidit aminolevulinik), i cili është i përfshirë në rrugën e biosintezës së hemit. Studiuesit përdorin Givosiran për të hetuar terapitë e bazuara në ndërhyrjen e ARN-së (RNAi), heshtjen e gjeneve të synuara në mëlçi dhe modulimin e rrugëve metabolike të përfshira në porfirinë dhe çrregullime gjenetike të lidhura me to.

Funksioni:
Givosiran funksionon duke zvogëluar shprehjen eALAS1në hepatocite, duke zvogëluar kështu akumulimin e ndërmjetësve toksikë të hemës si ALA (acidi aminolevulinik) dhe PBG (porfobilinogjeni). Kjo ndihmon në parandalimin e sulmeve neuroviscerale të shoqëruara me porfirinë akute hepatike. Si një API, Givosiran është përbërësi farmaceutik aktiv në terapitë me bazë RNAi të dizajnuara për të siguruar kontroll afatgjatë të AHP me administrim nënlëkuror.