Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplikim për Hulumtim:
Fitusiran API është një ARN e vogël sintetike ndërhyrëse (siRNA) e hetuar kryesisht në fushën e hemofilisë dhe çrregullimeve të koagulimit. Ajo synonantitrombina (AT ose SERPINC1)gjenit në mëlçi për të zvogëluar prodhimin e antitrombinës. Studiuesit përdorin Fitusiran për të eksploruar mekanizmat e ndërhyrjes së ARN-së (RNAi), heshtjen e gjeneve specifike për mëlçinë dhe strategji të reja terapeutike për ribalancimin e koagulimit tek pacientët me hemofili A dhe B, me ose pa frenues.

Funksioni:
Fitusiran funksionon duke heshtur shprehjen e antitrombinës, një antikoagulant natyral, duke rritur kështu gjenerimin e trombinës dhe duke nxitur formimin e mpiksjes. Ky mekanizëm ofron një qasje profilaktike trajtimi për të zvogëluar episodet e gjakderdhjes tek pacientët me hemofili. Si një API, Fitusiran shërben si përbërës aktiv në terapitë nënlëkurore me veprim të gjatë që synojnë përmirësimin e cilësisë së jetës dhe zvogëlimin e barrës së trajtimit në çrregullimet e gjakderdhjes.