Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplikim për Hulumtim:
API i Donidalorsenit është një oligonukleotid antisens (ASO) që është nën hetim për trajtimin e angioedemës trashëgimore (HAE) dhe gjendjeve inflamatore të lidhura me të. Është studiuar në kontekstin e terapive të synuara nga ARN-ja, që synojnë të zvogëlojnë shprehjen eprekalikrein plazmatik(ARNi KLKB1). Studiuesit përdorin Donidaloren për të eksploruar mekanizmat e heshtjes së gjeneve, farmakokinetikën e varur nga doza dhe kontrollin afatgjatë të inflamacionit të ndërmjetësuar nga bradikinina.

Funksioni:
Donidalorsen funksionon duke u lidhur në mënyrë selektive meKLKB1mRNA, duke zvogëluar prodhimin e prekalikreinës plazmatike — një enzimë kyçe në sistemin kalikrein-kininë përgjegjëse për shkaktimin e ënjtjes dhe inflamacionit në HAE. Duke ulur nivelet e kalikreinës, Donidalorsen ndihmon në parandalimin e sulmeve të HAE dhe zvogëlon barrën e sëmundjes. Si një API, ai shërben si komponenti kryesor terapeutik në zhvillimin e trajtimeve me veprim të gjatë, të administruara nënlëkurësisht për HAE.